Accès précoce et accès compassionnel

L’accès précoce et l’accès compassionnel sont les deux dispositifs français qui permettent une mise à disposition dérogatoire de médicaments à des patients en l’absence d’autorisation de mise sur le marché ou avant leur inscription au remboursement de droit commun. Ils ont remplacé en 2021 les anciennes autorisations temporaires d’utilisation (ATU) et recommandations temporaires d’utilisation (RTU).

Accès précoce

L’accès précoce vise des médicaments présumés innovants destinés à des maladies graves, rares ou invalidantes, sans alternative thérapeutique appropriée. L’autorisation est délivrée par la HAS, avec un avis de l’ANSM. Elle peut intervenir avant ou après l’AMM selon que l’inscription au remboursement n’a pas encore été décidée. Le laboratoire s’engage à déposer un dossier de remboursement dans un délai défini et à collecter des données en vie réelle.

Accès compassionnel

L’accès compassionnel concerne des médicaments sans AMM dans l’indication considérée, mais répondant à un besoin thérapeutique non couvert pour un patient nommément désigné ou un groupe de patients. Il est délivré par l’ANSM. À la différence de l’accès précoce, le médicament n’est pas nécessairement présumé innovant : l’objectif est l’accès individuel ou ciblé.

Pour les affaires publiques

• Les industriels doivent articuler leur stratégie réglementaire entre AMM européenne et accès précoce français.
• Les dispositifs imposent un engagement de prise en charge financière par l’industriel pendant la phase dérogatoire.
• Les données de vie réelle collectées sont ensuite réutilisées dans la négociation de prix avec le CEPS.

Sources officielles

• HAS — Accès précoce aux médicaments
• Code de la sécurité sociale, articles L. 162-16-5-1 et suivants